脂肪萎縮症は、脂肪組織が全身、もしくは部分的に減少・消失することを特徴にする疾患です。先天的、あるいは後天的に発症し、脂肪組織の消失とともにインスリン抵抗性が生じ、高血糖、高インスリン血症、高中性脂肪血症、非アルコール性脂肪肝などさまざまな代謝異常による疾患を発症します。
国内患者数は100人前後と推定され、これまで有効な治療法がないとされてきました。
この先進医療技術は、「抗肥満ホルモン」と称されインスリン作用を増強して血糖値や中性脂肪濃度などを正常に保つ働きがあるといわれるレプチンというホルモンの働きに着目したものです。実際には、レプチンに似た組み換え型メチオニルヒトレプチン（metreleptin）を1日1回の自己注射で皮下投与します。
この治療法の効果については、米国での臨床試験により長期的に安定した効果があるとされています。国内の臨床試験でも、「投与開始後１週間程度で脂質代謝異常の改善が明らかとなり、投与開始後３週間以内で糖代謝の改善効果も定常状態に達することが観察された。ＨｂＡ１ｃ値の低下、高中性脂肪血症の改善が認められ、これらの効果は数年の長期にわたり安定して持続した。また、投与期間中、重篤な有害事象は発生しなかった」と、血糖値や中性脂肪値の改善効果が報告されています。

 

内分泌・栄養・代謝に関する疾患

2010/08/01～2013/05/31