この先進医療は、心筋に存在するTRPV2というたんぱく質の働きを妨げる薬を経口投与する療法です。
TRPV2は、カルシウムを取り込むことで筋肉の伸展に関する信号を感知する働きがあります。正常な骨格筋や心筋では細胞質内にTRPV2が存在していますが、障害された骨格筋や心筋ではTRPV2が細胞膜の表面に多く発現するようになり、細胞内へのカルシウムの流入を促進して細胞の変性を引き起こします。
この先進医療の適応となるのは、心不全の患者さんのうち、13歳以上で筋ジストロフィーにかかっている人です。筋ジストロフィーは、筋肉の変性や壊死（えし）から全身の筋力が低下してさまざまな機能障害が起こる、国指定の難病です。筋ジストロフィーでは心筋の細胞膜にTRPV2が多く存在し、カルシウムの流入によって心筋が障害されて心不全になりやすいとされています。
TRPV2阻害薬の経口投与により心筋へのカルシウムの流入を妨げて心筋の変性を抑えることで、心機能の改善や、心機能の低下が招く疾患の減少が期待されます。

 

循環器系疾患

2018/02/01～